Autismus und Cannabis: Ergebnisse der ersten placebokontrollierten Studie zu NTI164

Ein CBDA-reicher Cannabisextrakt hat in einer placebokontrollierten klinischen Studie mit Kindern und Jugendlichen, die an Autismus-Spektrum-Störungen (ASS) leiden, vielversprechende Ergebnisse gezeigt.

Bekannt unter dem Namen NTI164, ist diese experimentelle Therapie nun in die Phase 3 übergegangen, nachdem das australische Biotechnologieunternehmen Neurotech International bekannt gegeben hat, dass im Rahmen seiner groß angelegten Studie mit dem Namen „Beyond Harmony“ die erste Dosis an einen Teilnehmer verabreicht wurde.

Diese Entscheidung folgt auf die Veröffentlichung der Phase-II/III-Studie HARMONY in der begutachteten Fachzeitschrift Neurotherapeutics. Diese randomisierte Doppelblindstudie verglich NTI164 mit einem Placebo und zeigte statistisch signifikante Unterschiede hinsichtlich des primären Endpunkts sowie mehrerer Messgrößen für adaptive Funktionsfähigkeit, Angst und soziales Verhalten.

Diese Ergebnisse stammen aus einer relativ kleinen und kurz angelegten klinischen Studie. Sie bieten jedoch einen ersten kontrollierten Einblick in eine Formulierung, die sich erheblich von den CBD-dominanten Produkten unterscheidet, die in der Cannabinoidforschung üblicherweise untersucht werden.

Was ist NTI164, dieser CBDA-reiche Cannabisextrakt?

NTI164 ist ein standardisierter, oral einzunehmender Vollspektrum-Cannabisextrakt, der aus exklusiven Sorten von Cannabis sativa entwickelt wurde. Sein herausragendstes Merkmal ist sein Cannabinoidprofil.

Das untersuchte Produkt besteht zu 62 % aus Cannabidiolsäure (CBDA) und 14 % Cannabidiol (CBD), begleitet von deutlich geringeren Mengen an CBGA (0,44 %), CBDV (0,06 %) sowie THC (0,08 %).

Diese Zusammensetzung macht NTI164 in erster Linie zu einer CBDA-reichen Formulierung und nicht zu einem herkömmlichen, CBD-dominanten Präparat. Die veröffentlichte Studie beschreibt das Produkt als eine Kombination aus CBDA, CBD und Neben-Cannabinoiden mit extrem niedrigen THC-Gehalten.

Im Rahmen der HARMONY-Studie wurde der Extrakt zweimal täglich oral verabreicht. Die Teilnehmer begannen mit einer Dosis von 5 mg/kg/Tag, die schrittweise auf eine angestrebte maximal verträgliche Dosis von 20 mg/kg/Tag erhöht wurde.

Was waren die konkreten Ergebnisse der placebokontrollierten HARMONY-Studie?

An der Studie nahmen 61 Teilnehmer teil mit einer ASD des Grades II oder III, was einem mäßigen bis schweren Betreuungsbedarf innerhalb der untersuchten Population entspricht. Fünfundvierzig von ihnen schlossen die achtwöchige Doppelblindphase erfolgreich ab und wurden in die Hauptanalyse einbezogen, aufgeteilt auf NTI164 und Placebo. Ihr Durchschnittsalter lag bei etwas über 12 Jahren.

Der primäre Endpunkt war die Skala Clinical Global Impression-Severity (CGI-S), eine vom Arzt bewertete 7-Punkte-Skala, die den allgemeinen Schweregrad der Erkrankung misst.

Nach acht Wochen betrug der adjustierte Unterschied zwischen NTI164 und Placebo -1,65 Punkte (95 %-KI: -2,29 bis -1,01; p < 0,001). Den Forschern zufolge entsprach der geschätzte Effekt einer Verbesserung um etwa eine Kategorie auf der CGI-S-Skala.

Unterschiede wurden auch auf der Vineland-3-Skala beobachtet, die die adaptive Funktionsfähigkeit bewertet. Im Vergleich zum Placebo wies die NTI164-Gruppe statistisch signifikante Unterschiede in den Bereichen Kommunikation, funktionelle Selbstständigkeit, Sozialisation und Gesamtwert des Kompositindex für adaptives Verhalten auf.

Die Ergebnisse bezüglich der sozialen Reaktivität fielen gemischter aus. Signifikante Unterschiede wurden bei der sozialen Kognition sowie bei eingeschränkten Interessen und repetitiven Verhaltensweisen beobachtet. Die beobachteten Verbesserungen im Bereich des sozialen Bewusstseins und der sozialen Kommunikation erreichten die Schwelle der statistischen Signifikanz nicht, während bei der sozialen Motivation kein Unterschied festgestellt wurde. Der Gesamtwert beim SRS-2 verfehlte mit einem p-Wert von 0,055 knapp die übliche Schwelle für statistische Signifikanz.

Die Angstzustände verbesserten sich nach mehreren Messgrößen, doch nicht alle Bewertungskriterien fielen positiv aus

Die HARMONY-Studie untersuchte zudem emotionale und Verhaltenssymptome anhand mehrerer von den Pflegepersonen ausgefüllter Fragebögen.

Auf der Skala für Angst, Depression und Stimmung (ADAMS) wurden statistisch signifikante Unterschiede zugunsten von NTI164 bei depressiver Stimmung, sozialer Vermeidung, allgemeiner Angst und zwanghaftem Verhalten festgestellt. Auch der ADAMS-Gesamtwert unterschied sich signifikant von dem des Placebos. Dies galt jedoch nicht für manische/hyperaktive Verhaltensweisen.

Ein separater, speziell auf autismusbedingte Angst ausgerichteter Fragebogen ergab ein ebenso differenziertes Ergebnis. Unsicherheit und Trennungsangst verbesserten sich im Vergleich zum Placebo signifikant, während Leistungsangst und ängstliche Erregung die Schwelle der statistischen Signifikanz nicht erreichten. Der Gesamtwert näherte sich dieser Schwelle, blieb jedoch mit einem p-Wert von 0,056 oberhalb der konventionellen Schwelle.

Die Behandlung führte auch zu keiner signifikanten Verbesserung der globalen Schlafstörungen. Die meisten Schlafparameter zeigten nur geringe Unterschiede zwischen den Gruppen, obwohl ein bestimmter Teilbereich die Schwelle der statistischen Signifikanz erreichte.

Diese durchwachsenen Sekundärergebnisse sind von Bedeutung: Obwohl die Studie mehrere ermutigende Anzeichen aufgezeigt hat, lassen sie nicht den Schluss zu, dass NTI164 alle bewerteten Dimensionen verbessert hat.

Wie steht es um die Sicherheit von NTI164?

Die Ergebnisse zur Sicherheit erwiesen sich im Rahmen einer achtwöchigen Studie als relativ beruhigend.

Insgesamt traten bei 26 Teilnehmern während der Doppelblindphase 41 unerwünschte Ereignisse auf. Die Forscher stuften diese als leicht, nicht schwerwiegend, vorübergehend und spontan abklingend ein; es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.

Zu den am häufigsten beobachteten Ereignissen zählten Übelkeit, Kopfschmerzen, Bauchschmerzen und Angstzustände. Diese verteilten sich gleichmäßig auf beide Behandlungsgruppen, während die Forscher keine klinisch signifikanten Veränderungen bei den Laborwerten oder den Vitalparametern feststellten.

Sieben der ursprünglich 61 Teilnehmer schlossen die Doppelblindphase nicht ab, darunter vier, die die Behandlung aufgrund des Geschmacks des Präparats abbrachen, und einer aufgrund einer Ölunverträglichkeit.

Längere und groß angelegte Studien sind erforderlich, um das Sicherheitsprofil genauer zu charakterisieren, insbesondere wenn NTI164 für eine Langzeitanwendung bei Kindern vorgesehen ist.

Von 54 Teilnehmern an einer Phase-3-Studie, an der bis zu 200 Kinder teilnehmen können

Diese Folge-Studie hat nun begonnen. Am 21. September 2026 gab Neurotech International bekannt, dass der erste Teilnehmer im Rahmen von Beyond Harmony, seiner zulassungsrelevanten Phase-3-Studie, die Behandlung erhalten habe.

Diese neue Studie wird an sechs Standorten in Australien durchgeführt und soll bis zu 200 Kinder mit ASS rekrutieren. Wie bei HARMONY handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Studie, die jedoch ein adaptives Protokoll verwendet, das vordefinierte Anpassungen nach Zwischenanalysen ermöglicht, während der statistische Rahmen der Studie gewahrt bleibt.

Umso größer ist daher der Stellenwert dieser Studie. Die HARMONY-Studie liefert vielversprechende kontrollierte Ergebnisse für diesen ungewöhnlichen, CBDA-reichen Cannabisextrakt, doch die begrenzte Teilnehmerzahl und die Dauer der placebokontrollierten Phase von acht Wochen lassen wichtige Fragen offen.

„Beyond Harmony“ wird nun ermöglichen zu überprüfen, ob diese Ergebnisse in einer deutlich größeren Gruppe reproduzierbar sind. Bis dahin bleibt NTI164 eine experimentelle Therapie und keine etablierte cannabinoidbasierte Behandlung für Autismus.